FDA solicita mais informações para aprovar extensão da aprovação do Zavesca®
A Actelion anunciou quarta-feira que a entidade reguladora do medicamento nos EUA, a FDA, emitiu uma carta de resposta completa sobre o pedido da empresa para expansão da aprovação do Zavesca® (miglustat) no tratamento da doença de Niemann-Pick C (NPC), avança o site FirstWord.
A FDA solicitou informações adicionais de dados pré-clínicos e clínicos sobre o fármaco, que já está aprovado para tratar o tipo 1 da doença de Gaucher.
A Actelion disse que iria trabalhar com a FDA para responder às solicitações.
A doença de Niemann-Pick C (NPC) é desconhecida da maioria da população e mesmo da maior parte dos médicos por ser rara. É uma doença metabólica, de origem hereditária, que se caracteriza basicamente pela acumulação de níveis excessivos de colesterol e glicolípidos nos lisossomas do fígado, no baço ou no cérebro.
Como consequência dessa acumulação excessiva, ocorre um aumento do tamanho do fígado e/ou do baço (hepatoesplenomegália) e várias alterações neurológicas que afectam a capacidade intelectual e motora, provocando uma demência progressiva. É, por isso, comum a comparação da NPC com a doença de Alzheimer, sendo assim conhecida por “Alzheimer das crianças”. A NPC manifesta-se normalmente na idade escolar, sendo fatal, na maioria dos casos, antes dos 20 ou até mesmo 10 anos de idade.
